Le Comité produira des guides pour la mise en œuvre effective de la Communication de la Commission européenne sur les maladies rares adoptée en novembre 2008 au travers d’actions de promotion, de surveillance, d’évaluation, de la production d’avis, de recommandations et de rapports y compris de sa propre initiative. Le Comité travaillera également à la mise en œuvre de la Recommandation du Conseil sur les maladies rares adoptée en juin 2009, grâce à des stratégies et des plans d’action nationaux dans tous les États membres d’ici la fin de l’année 2013.
Par ailleurs, le Comité jouera un rôle de conseil auprès de la Commission concernant le 8ème Programme cadre de recherche ainsi que le 3ème Programme de santé publique, qui couvrent tous deux la période 2014-2020.
Le Comité sera une source d’expertise et produira des guides et des recommandations pour les futurs réseaux de centres de référence, mais aussi sur des thèmes tels que la mobilité du patient, la recherche, les médicaments, l’information, la santé publique et bien sûr les maladies rares (dépistage à la naissance, tests génétiques et accompagnement).
Le Comité assistera la Commission européenne dans sa coopération internationale dans le domaine des maladies rares et participera à ce que l’Europe parle d’une seule voix et défende une position forte.
La création de ce Comité répond à une préoccupation croissante pour les maladies rares tant au niveau européen que national. Les patients se sont déjà mobilisés au niveau transnational. Ainsi, EURORDIS (pour EURopean ORganisation for rare DISeases) est une alliance non-gouvernementale qui rassemble 423 organisations de patients de 43 pays. Son but est de construire une communauté forte d’organisation de patients et de personnes souffrant de maladies rare, de la représenter et d’agir pour la réduction de l’impact de la maladie sur la vie quotidienne.
Ses objectifs sont multiples : - renforcement des groupes de patients souffrant de maladies rares - faire reconnaître les maladies rares comme une problématique de santé publique - sensibiliser le public ainsi que les institutions nationales et internationales - améliorer l’accès à l’information, aux traitements et aux soins, soutenir les patients - encourager les bonnes pratiques - promouvoir la recherche scientifique et clinique dans le domaine des maladies rares - mettre au point des traitements et des médicaments pour les maladies rares - améliorer la qualité de vie des patients en les soutenant et en mettant en place des activités sociale et éducatrices.
Le site Web d’EURORDIS est : http://www.eurordis.org/
La FHF organisera d’ailleurs un voyage d’études en France sur le thème des maladies rares au second semestre 2010.